Un equipo de científicos en Italia ha probado en ratones el uso de células madre, transferidas mediante cromosomas artificiales como un tratamiento mejor y más avanzado para la distrofia muscular, informó hoy la revista Science Translational Medicine.

La distrofia muscular es un conjunto de trastornos genéticos hasta ahora incurables, que hace que quienes lo padecen pierdan gradualmente músculo y se debiliten.

En las personas sanas los genes indican al cuerpo que produzca una proteína muscular llamada distrofina, pero en las personas con cierto tipo de distrofia muscular, llamada enfermedad de Duchenne (DMD), esos genes presentan mutaciones que hacen imposible que el cuerpo la produzca.

Los investigadores en varias partes del mundo han procurado tratar esta enfermedad con la inserción del gen normal de la distrofina en los músculos de los pacientes afectados por la DMD, usando terapia genética.

Desafortunadamente el gen de la distrofina es demasiado grande como para que lo transporten los vectores virales -los "virus portaequipajes"- que habitualmente se usan en la terapia con genes.

Giulio Cossu, del Instituto Científico San Rafaelle de la Universidad de Milán, y sus colaboradores resolvieron este problema creando un nuevo método para la distribución de copias del gen de distrofina normal en los músculos, sin el uso de virus portaequipajes.